Resumo: Anvisa cancela o registro condicional de Elevidys para DMD, com publicação no Diário Oficial. Roche mantém o programa clínico e será exigida nova evidência de segurança. Em 13/07/2025, anvisa aprovou o Duvyzat para DMD, segundo informações da Agência Brasil.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no Brasil; a medida foi publicada no Diário Oficial da União.
A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponíveis até o momento sobre o Elevidys não atendem aos requisitos regulatórios necessários para manter o registro condicional no país.
A Anvisa esclarece que o cancelamento não altera as obrigações da empresa no acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, inclusive crianças brasileiras que participaram de estudos entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A doença genética rara compromete progressivamente a musculatura por déficit na distrofina, proteína essencial para o funcionamento muscular.
Cronologia
O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados adicionais sobre eficácia e segurança no uso.
No Brasil, o Elevidys foi autorizado para tratamento de DMD em pacientes ambulantes entre 4 e 7 anos, que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.
Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela Anvisa por meio da Resolução RE 2.813/2025, aguardando novos estudos e respostas da farmacêutica para avaliar se os benefícios da medicação justificam o uso. A medida decorreu de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Em junho deste ano, em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, foram apresentados os alertas de segurança associados ao medicamento.
Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda. A Roche apresentou informações adicionais e manteve interação contínua com a agência.
Em nota, a Roche afirmou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias, reiterando o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente para terapias avançadas em doenças graves e raras.
Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para DMD, o Duvyzat (givinostate). Os estudos clínicos demonstraram capacidade de retardar a progressão da doença.
Este conteúdo é baseado em informações divulgadas pela Agência Brasil, parceira do PrimeiroJornal, com dados complementares do Diário Oficial da União.