Zolgensma é uma terapia genética cara usada no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A terapia age diretamente no DNA, sendo o único tratamento desse tipo capaz de repará-lo e criar uma cópia funcional. O governo Lula gastou R$ 457 milhões para fornecer o Zolgensma por vias judiciais em 2023 e 2024, atendendo a 105 processos em diferentes estados. O tratamento deveria estar disponível no SUS, mas as famílias precisam acionar a Justiça para obtê-lo.
O Zolgensma foi desenvolvido pela Novartis através de engenharia genética para tratar a AME, uma condição que compromete a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A terapia fornece um gene funcional que ajuda na produção dessa proteína, entregue nas células alvo por meio de um vírus modificado.
O uso do Zolgensma é feito em dose única, sendo administrado por via intravenosa, com a quantidade dependendo do peso do paciente. A ANVISA aprovou a terapia no Brasil em 2020, e em 2022 a Conitec recomendou a sua inclusão na rede pública de saúde, decisão acatada pelo Ministério da Saúde em dezembro de 2022.