Anvisa aprova comprimido para tratar SMA em adultos e crianças
Resumo: Brasil: a Anvisa aprovou o registro do Evrysdi Go (risdiplam) para AME em adultos e em crianças com mais de 2 anos e peso mínimo de 20 kg. A fórmula em comprimidos facilita a administração e o armazenamento; estudos indicam ganhos na função motora em diferentes faixas etárias.
Brasil – A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nesta quinta-feira (29), o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam) para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e em crianças com mais de 2 anos de idade e peso mínimo de 20 kg. A nova apresentação chega na forma de comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada, conforme orientação médica.
A AME é uma doença genética que resulta na deficiência de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A falta dessa substância leva à perda progressiva dessas células nervosas, causando fraqueza muscular e redução da massa muscular.
A condição pode comprometer movimentos básicos, como sustentar a cabeça, sentar, engatinhar e caminhar, e, em casos graves, pode afetar músculos envolvidos na respiração e na deglutição.
O risdiplam atua sobre o gene SMN2, estimulando a produção da proteína SMN em sua forma completa, com o objetivo de preservar neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.
Entre as novidades da Evrysdi Go em relação à versão já disponível está a forma de administração: por ser apresentada em comprimidos, o produto não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento extenso dos cuidadores.
O medicamento também traz condições de armazenamento mais simples: pode ser mantido em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração. A aprovação considera resultados de estudos clínicos realizados com pacientes de diferentes faixas etárias e tipos de AME.
Em uma das pesquisas, 41 bebês com AME tipo 1, com idades entre 2 e 7 meses, receberam o tratamento. Após 12 meses, 29% dos participantes — 12 crianças — conseguiram permanecer sentadas sem apoio por mais de cinco segundos.
Outra avaliação envolveu 180 pacientes com AME tipos 2 e 3, com idade de até 25 anos. Após um ano de tratamento, aqueles que receberam Evrysdi Go apresentaram uma melhora discreta na função motora em comparação com o grupo que recebeu placebo, com uma diferença de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos.
